Блог

Elafibranor (GFT505) Нунтаг - NASH эмчилгээний шинэ эм

Elafibranor (GFT505) гэж юу вэ?

Elafibranor (GFT505) нунтаг (923978-27-2), энэ нь судалгаа хийгдэж байгаа туршилтын эм юм. Гол нь Genfit-ийн судалгаа, боловсруулалтыг үр дүнтэй байхаас хамаардаг Elafibranor (GFT505)) нунтаг (923978-27-2) архины бус өөхний элэгний өвчин, дислипидеми, инсулины эсэргүүцэл, чихрийн шижин зэрэг өвчинтэй тэмцэхэд.

Элафибранор (GFT505) үйл ажиллагааны механизм

Elafibranor (GFT505) нунтаг нь гурван PPAR дэд дэд дээр ажилладаг аман эмчилгээ юм. Тэдгээр нь PPARa, PPARd, PPARg орно. Гэсэн хэдий ч энэ нь голчлон PPARa дээр ажилладаг.

Элафибранорын үйл ажиллагааны механизм нь төвөгтэй бөгөөд энэ нь цөмийн рецептор руу коакторуудыг ялгаж авдаг. Үүний үр дүнд энэ нь генийн дифференциал зохицуулалтад төдийгүй биологийн үр нөлөөг бий болгодог.

Elafibranor (GFT505) нунтаг нь цөмийн рецепторын модулятор (SNuRMs) -ийн үйл ажиллагааг тодорхойлж, тодорхойлох чадвартай. Үүний үр дүнд гаж нөлөө буурч сайжруулсан үр ашгийг санал болгож байна.

Multimodal ба pluripotent молекулууд хоёулаа янз бүрийн нөхцөлд тэмцэхэд үр дүнтэй болох нь батлагдсан. Эдгээр нь инсулины эсэргүүцэл ба чихрийн шижин, үрэвсэл, таргалалт, липидийн гурвал зэрэг орно. Энэ нь HDL холестерины хэмжээ ихсэж, LDL холестерол, триглицерид буурахад тодорхойлогддог.

Elafibranor-ийн үйл ажиллагааны механизм ба NASH-д PPARs-ийг чиглүүлж буй бусад нэгдлүүдийн хоорондын ялгаа нь согтууруулах ундаа бус степатепатит юм.

Үр дүнд нь, Элафибранор хэрэглэгчид PPARy идэвхжүүлэхтэй холбоотой хүсээгүй гаж нөлөөг мэдэрдэггүй. Ийм гаж нөлөөг агуулдаг; шингэний хуримтлал, хаван, жин нэмэгдэх зэрэг нь зүрхний дутагдалд орох эрсдлийг нэмэгдүүлдэг.

Наф эмчилгээнд зориулсан Elafibranor (GFT505)

Нэш (согтууруулах ундаа хэрэглэдэггүй степатепатит) нь элэгний үрэвсэл, доройтохоос гадна өөх тос хуримтлагдахаас гадна липидийн дусал гэж нэрлэгддэг элэгний өвчин юм. Ихэнхдээ бодисын солилцооны хам шинж, 2-р хэлбэрийн чихрийн шижин, хэт таргалалт гэх мэт эрүүл мэндийн зарим нөхцлүүд нь согтууруулах ундаа бус стеатепатит (NASH), согтууруулах ундаагүй өөхний элэгний өвчлөл (NAFLD) юм.

Elafibranor (GFT505) Нунтаг - NASH эмчилгээний шинэ эм

Өнөөдөр олон хүн энэ үхлийн өвчнөөр шаналж байна. Үүний аймшигтай хэсэг нь элэгний хатуурал, элэгний үйл ажиллагааг хэвийн болгох нөхцлийг бүрдүүлдэг. Энэ нь элэгний хавдар болон зарим тохиолдолд үхэлд хүргэж болзошгүй юм.

NASH (согтууруулах ундаа хэрэглэдэггүй степатепатит) өвчний талаархи гунигтай мэдээ бол энэ нь наснаас хамаардаггүй бөгөөд хүн бүрт нөлөөлдөг хэвээр байна. Хамгийн муу нь өвчний шинж тэмдгүүд нь шинж тэмдэггүй байж болох бөгөөд өвчин эмгэгийн үе шатанд шилжсэн гэдгээ хэзээ ч мэдэхгүй байж болно.

NASH-аас авчирсан сорви ба үрэвсэл (согтууруулах ундаа хэрэглэдэггүй статоатеатит) нь зүрх судас, уушигны хүндрэлд хүргэж болзошгүй юм. Архигүй согтууруулах ундааны элэгний өвчлөлөөс үүдэлтэй ийм өвчнөөр өвчилсөн олон хүмүүс судлаачид элэг шилжүүлэн суулгахаас өөр эмчилгээний аргыг хайж байна.

NASH-ийн эмчилгээнд суралцаж буй эмүүдийн нэг бол Elafibranor (GFT505) нунтаг (923978-27-2) юм. Өнөөг хүртэл энэ нь өвчний үндсэн хоёр шинж чанарт эерэг нөлөө үзүүлдэг болохыг харуулж байна. Үүнтэй хамт гоо үзэсгэлэн нь маш тэсвэртэй бөгөөд аливаа гаж нөлөөнд автах нь ховор байдаг. Энэ шалтгааны улмаас АНУ-ын Хүнс, Эмийн Захиргааны газар энэ эмэнд түргэн шуурхай тэмдэг өгсөн байна NASH эмчилгээ.

Одоогийн байдлаар Elafibranor (GFT505) нунтаг 3-р үе шатанд эмнэлзүйн туршилтанд хамрагдаж байгаа бөгөөд үүнийг БҮТЭЭГДЭХҮҮН гэж нэрлэдэг.

Хариулах-IT

Энэ нь 2016 оны эхний улиралд эхэлсэн бөгөөд санамсаргүй байдлаар, плацебо хяналттай 2: 1 харьцаатай, давхар сохор болсон дэлхийн судалгаа юм. Энэхүү судалгаанд хамрагдсан өвчтөнүүд бол NASH (NAS> = 4) ба фиброз (F2 эсвэл F3 үе шатууд) элэгний гэмтэл аль хэдийн мэдэгдэхүйц буурч байгаа хүмүүс юм. Судалгааны явцад өвчтөнүүд Elafibranor (GFT505) тунгаар хэрэглэнэ. Өдөрт нэг удаа 120 мг буюу плацебо хэрэглэнэ.

Эхний нэг мянган өвчтөн хамрагдах нь NASH нь плацебо эмчилсэн хүмүүстэй харьцуулахад фиброзыг улам дордуулахгүйгээр Elafibranor (GFT505) эмчлэх боломжтой эсэхийг харуулах болно.

Эхний кохорт 2018 оны 2019-р сард элссэн бөгөөд үр дүнгийн дүн шинжилгээг 2020 оны сүүлээр мэдээлэх болно. Мэдээлэгдсэн өгөгдөл нь Элафибранорыг АНУ-ын Хүнс, эмийн удирдлагын газраас Европын Эмийн Агентлагаас нөхцөлт зөвшөөрөл авсан эсэхийг тодорхойлох болно. гэж нэрлэдэг.

Энэхүү судалгаа нь 2018 оны XNUMX-р сард Мэдээллийн аюулгүй байдлыг хянах зөвлөл (DSMB) шүүх хурлыг ямар ч өөрчлөлтгүйгээр үргэлжлүүлэхийг зөвшөөрөв. Энэ нь гучин сарын дараа хийсэн аюулгүй байдлын талаар урьдчилан төлөвлөсөн шалгалтын дараа хийгдсэн юм.

Elafibranor (GFT505) Нунтаг - NASH эмчилгээний шинэ эм

NASH-ийн эмчилгээнд хийсэн өмнөх эмнэлзүйн болон клиник судалгааны үр дүн

NASH эмчилгээнд Элафибранорын эмчилгээний үр дүн, аюулгүй байдлыг өнгөрсөн хугацаанд олон өвчний загвараар үнэлсэн. 5 үе шат 2а-ийн үед бодисын солилцооны өвчнөөр өвчилсөн өвчтөнүүдийн янз бүрийн популяцид янз бүрийн туршилт явуулсан. Үүнд 2-р хэлбэрийн чихрийн шижин буюу чихрийн шижингийн өмнөх болон атерогений дислипидеми өвчтэй хүмүүс багтсан болно. Судалгааны явцад Elafibranor сурталчлах нь ажиглагдсан;

  • Зүрх судасны өвчнөөр өвчлөх эрсдлийг бууруулдаг
  • Элэгний гэмтэлийг бууруулсан тэмдэглэгээ
  • Үрэвслийн эсрэг үйлчилгээтэй
  • Инсулины мэдрэмж нэмэгддэг
  • Глюкозын гомеостаз
  • Кардиопротектив липидийн профиль.

2 онд эхэлсэн 2012b үе шатны туршилт нь хамгийн том интервенцийн туршилт бөгөөд NASH дээр хийгдсэн анхны бодит олон улсын судалгаа байв. Үүний дараа Элафибранор нь FDA-г улам дордуулахгүйгээр NASH тогтоолыг FDA-ийн санал болгосон төгсгөлд хүрэв. Энэ нь одоо ч үргэлжилсээр байгаа дэлхийн 3-р шатны туршилтын үндсэн цэг байв.

Elafibranor-тай NASH эмчилгээ хийлгэсэн өвчтөнүүд ALP, GGT, ALT зэрэг элэгний дисфункцийн тэмдэглэгээ сайжирсныг тэмдэглэжээ. Хоёрдогч төгсгөлийн цэгүүдийн үнэлгээгээр Elafibranor (GFT505) тунг 120мг NASH-тай холбоотой кардиометаболик эрсдэлт хүчин зүйлүүдэд эмчилгээний нөлөө үзүүлсэн гэсэн ажиглалт хийжээ.

  • Үрэвслийн эсрэг нөлөөтэй
  • Чихрийн шижин өвчтэй өвчтөнүүдэд инсулины мэдрэмж, глюкозын солилцооны сайжруулалт
  • Липопротеин ба плазмын липидийн түвшинг сайжруулна.
NASH-ийн хүүхдийн эмчилгээнд Elafibranor-ийн үр нөлөө

Хүүхдүүдийн таргалалтаас болж өвчлөх магадлал эрс нэмэгдсэн нь эрүүл мэндийн хувьд улам бүр нэмэгдэж байна. 2016 онд хийсэн судалгаагаар энэ нь ажиглагдсан NAFLD(согтууруулах ундаагүй өөхний элэгний өвчин) нь хүүхдийн нийт хүн амын 10-20% -д нөлөөлдөг. Энэ нь цаашлаад хүүхдийн NAFLD нь элэгний дутагдал, элэгний эмгэг, хүүхэд, өсвөр насныханд элэгний суулгацын тэргүүлэх шалтгаан болох болно гэдгийг харуулав.

2018 оны XNUMX-р сард NASH хүүхдийн эмчилгээний хөтөлбөрийг албан ёсоор гаргалаа. Элафибранор бол насанд хүрэгчдэд NASH эмчилгээнд үр дүнтэй болох нь батлагдсан бөгөөд хүүхдийн эмчилгээний хөгжлийн шатанд байна.

Элафибранорыг NASH эмчилгээнд бусад эмүүдтэй хамт хэрэглэх боломжтой юу?

Элафибранорыг NASH-ийн эмчилгээнд үр дүнтэй хэрэглэх нь аль хэдийн тодорхой болсон. Гэсэн хэдий ч өвчний нарийн төвөгтэй байдлаас болж элэгний фиброз, NASH болон бусад өвчний эсрэг эмчилгээнд бусад эмүүдтэй хамт хэрэглэж болно.

Elafibranor (GFT505) бусад хэрэглээ

Холстазын өвчний эмчилгээнд

Холестаз бол цөсний хүүдий ба цөсний хүүдий, 505-р гэдэс рүү урсах замаар үүссэн эмгэг юм. Энэ нь системийн өвчин, элэгний өвчин, элэгний дутагдал, элэг шилжүүлэн суулгах шаардлагатай болж болзошгүй юм. Эмнэлзүйн судалгаагаар Elafibranor (GFTXNUMX) нунтаг нь сийвэн дэх биохимийн маркерыг бууруулдаг тул холестазын өвчнийг эмчлэхэд тустай болохыг баталжээ.

чихрийн шижин

Чихрийн шижин бол цусан дахь хэт их сахар эсвэл глюкоз агуулсан байдаг. Энэ нь дэлхийн хэмжээнд дөрвөн зуун сая хүнд нөлөөлдөг. Нэг нь тэдний бие инсулиныг хэвийн үйлдвэрлэх, хэрэглэх чадваргүй болсон тохиолдолд 2-р хэлбэрийн чихрийн шижин үүсдэг.

Элафибранор дээр хийсэн судалгаагаар энэ нь 2-р хэлбэрийн чихрийн шижингийн явцыг хоёр аргаар бууруулдаг болохыг харуулж байна. Эхнийх нь бие махбод дахь глюкозын бодисын солилцоог сайжруулах замаар явагддаг.

Энэ нь булчин болон захын эдэд инсулины мэдрэмжийг сайжруулдаг.

Elafibranor (GFT505) Нунтаг - NASH эмчилгээний шинэ эм

Дүгнэлт

Элафибранорын судалгаа нь NASH өвчнөөр шаналж буй хүмүүст сайн мэдээ болж өгдөг. Өнөөдрийг хүртэл найман зуун зуу гаруй өвчтөнд аман эмчилгээ хийлгэж, энэ нь ашигтай болохыг харуулсны дараа хүмүүс элэг шилжүүлэн суулгах мэс засал хийлгэхээ больсон гэсэн итгэл найдвар төрүүлж байна.

Үгүй байсан Элафибранор эмийн харилцан үйлчлэл ситаглиптин, симвастатин эсвэл варфаринаар илрүүлсэн нь бусад эмүүдтэй хамт аюулгүй хэрэглэх боломжтой болохыг харуулж байна. Элафибранор нь биед сайн тэсвэрлэдэг бөгөөд ямар нэгэн гаж нөлөө үзүүлдэггүй.

Ашигласан материал

  1. Эндрю Ж.Крентц, Кристиан Вейер, Маркус Хомпесч, Спрингер Байгалийн хуудас 261-р найруулсан Чихрийн шижин, хэт таргалалт, согтууруулах ундааг бууруулах өөх тос дахь орчуулгын судалгааны арга.
  2. Гар утас дахь PPARs ба - Бүхэл бүтэн бие махбодийн энерги солилцоо, Уолтер Вахли, Рейчел Ти, 457-470.
  3. Таргалалт ба гастроэнтерологи, Хойд хөршийн ходоод гэдэсний клиникийн асуудал, Октавиа Пикетт-Блакели, Линда А. Ли, 1414-1420 хуудас

Агуулга

2019-07-23 нэмэлт
Wepepowder-ийн тухай